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Die erste Gentherapie des Westens wird Mitte 2013 auf den Markt gebracht

2021

Die erste im Westen zugelassene Gentherapie wird Mitte nächsten Jahres auf den Markt kommen und die Massen für eine kontroverse Behandlung öffnen, die die eigene DNA des Patienten direkt verändert. Das niederländische Biotech-Produkt Glybera von uniQure wurde Ende letzten Monats von der Europäischen Kommission zum Verkauf zugelassen.

Gentherapien entstanden - angemessenerweise - ungefähr zu der Zeit, als das erste menschliche Genom in den neunziger Jahren kartiert wurde, obwohl die Erforschung der Gentherapien bis in die siebziger Jahre zurückreicht. Sie wirken, indem sie die DNA einer Person manipulieren - normalerweise indem sie ein funktionierendes Gen kodieren, um ein mutiertes zu ersetzen, oder indem sie DNA einführen, die ein therapeutisches Protein in den Körper kodiert. Klinische Studien laufen seit Jahren. Frühzeitig führten Ausfälle dazu, dass viele die Idee, Gene zu manipulieren, ablehnten. Später - im folgenden Jahrzehnt - änderten jedoch viele Mediziner ihre Meinung, nachdem sie eine Reihe von Erfolgen erlebt hatten. Darunter: China, das 2003 seine erste Gentherapie zugelassen hat.

Im Westen war die Gentherapie jedoch eine Quelle ständiger Debatten, und das macht diese Entwicklung bemerkenswert. Gentherapien sind vielversprechend, einschließlich der Möglichkeit, eine beliebige Anzahl von Erbkrankheiten zu behandeln, für die es nur wenige Behandlungsmöglichkeiten gibt. Sie sind eine Möglichkeit, buchstäblich an dem grundlegenden Material zu basteln, das unseren Zellen die Funktionsweise verdeutlicht. Ihr Potenzial ist also gewaltig - wenn wir sie zum Funktionieren bringen können.

Glybera behandelt Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD), eine äußerst seltene Erbkrankheit, die den Stoffwechsel bestimmter Fettpartikel beeinträchtigt. Es betrifft so etwas wie ein oder zwei Menschen in einer Million, es ist also nicht so, als würden wir hier Blindheit heilen. Die Gentherapie ist immer noch auf Einzelgenstörungen beschränkt - und die meisten häufigen Krankheiten sind komplexere Mehrgenprobleme.

Dennoch könnte die Akzeptanz der ersten Gentherapie in der westlichen Medizin einen Wendepunkt für die Genmedizin markieren, sofern nichts schief geht. Viele Labors arbeiten noch an Gentherapien für eine Reihe von Erkrankungen, und uniQure selbst arbeitet an zusätzlichen Gentherapien für alles von Hämophilie bis Parkinson. Selbst bei begrenztem Erfolg würde die Medizin natürlich einen großen Sprung nach vorne machen.

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