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Das Editieren von Genen könnte helfen, HIV zu eliminieren

2020

Vor etwa fünf Jahren, als die Gen-Editing-Technologie CRISPR noch neu war, begann Kamel Khalili mit der Arbeit an Möglichkeiten, das System zur Behandlung und Heilung von HIV zu nutzen. Khalili, Direktor des Comprehensive NeuroAIDS Center an der Lewis Katz School of Medicine der Temple University, zeigte damals, dass CRISPR HIV sowohl in Zellen als auch in Tieren wirksam beseitigen kann.

CRISPR allein konnte HIV und seine virale DNA jedoch nicht vollständig beseitigen. In einer neuen Studie kombinierten Khalili und seine Mitarbeiter die Gen-Editing-Technik mit einer verbesserten Version der normalerweise zur Behandlung von HIV verabreichten virusunterdrückenden Medikamente und konnten HIV vollständig aus Tiermodellen eliminieren.

Das Virus aus dem Körper zu entfernen, eliminiert die Krankheit effektiv, sagt er. HIV integriert seine eigene DNA in den genetischen Code der infizierten Zellen und verwendet sie, um weitere Kopien des Virus anzufertigen. "Wir haben die Krankheit als genetische Krankheit betrachtet - und wenn es sich um eine genetische Krankheit handelt, muss eine genetische Strategie vorhanden sein."

HIV wird derzeit mit antiretroviralen Medikamenten behandelt, die die Menge des vorhandenen HIV unterdrücken und die Replikation des Virus verhindern. Die Medikamente sind hochwirksam - sie halten die Menschen gesund und verringern die Wahrscheinlichkeit, dass sie das Virus übertragen können. Die Medikamente sind jedoch keine Heilung: Das Virus schlummert immer noch in den Zellen des Körpers, und wenn ein Patient die Einnahme der Medikamente abbricht, steigt es zurück. Es ist wichtig, ein Heilmittel zu finden, sagt Khalili, da die Medikamente Nebenwirkungen haben können und weltweit nicht gleichermaßen erhältlich sind.

Die neue Studie, die in Nature Communications veröffentlicht wurde, verwendete eine langwirksame und langsam freisetzende Form der antiretroviralen Therapie, die vom Co-Autor Howard Gendelman, Vorsitzender der Abteilung für Pharmakologie und experimentelle Neurowissenschaften und Direktor des Zentrums für neurodegenerative Erkrankungen an der Universität von New York, entwickelt wurde Nebraska Medical Center. Die Behandlung wird als LASER ART (antiretrovirale Langzeitwirkungstherapie mit langsamer Freisetzung) bezeichnet. "Es ist etwas aufgeblähter und wirksamer als die reguläre [antiretrovirale] Therapie", sagt Khalii. Wie bei der Standardbehandlung ist LASER jedoch kein Heilmittel.

In dieser Studie schien die LASER-Behandlung die HIV-Menge auf ein Niveau zu senken, bei dem CRISPR, das intravenös verabreicht wurde, verbliebene Viren und DNA effektiv beseitigen konnte. Von 23 mit der Kombinationstherapie behandelten Mäusen wiesen neun eine scheinbar vollständige Elimination von HIV auf. Das Team führte eine breite Palette von Tests durch, einschließlich der Transplantation des Knochenmarks (wo das Virus verweilen kann) von behandelten Mäusen in gesunde Mäuse, um zu bestätigen, dass kein HIV mehr vorhanden war.

Die Studie war eine erste Runde, in der untersucht wurde, ob die Kombination funktioniert hat oder nicht. Khalili gab an, dass sie nicht bei jedem einzelnen Probanden nach einer Beseitigung des Virus Ausschau halten wollten. "Wir haben keine Kalibrierung oder Optimierung vorgenommen." Zukünftige Forschungen werden das Timing und die Dosierung der Arzneimittelabgabe verfeinern, um die effektivste Behandlung zu ermitteln, sagt er.

Das Team testet die Behandlung an Affenmodellen und plant, im nächsten Sommer Versuche an Menschen durchzuführen, sofern alles nach Plan verläuft. »Wir stehen bereits mit der FDA in Verbindung«, sagt Khalili. Er gründete auch ein Unternehmen, Excision BioTherapeutics, das Geld für klinische Studien sammelt und die Kommerzialisierung der Behandlung anstrebt, wenn sie sich als wirksam erweist.

Der Erfolg in Tiermodellen garantiert jedoch nicht, dass die Behandlung beim Menschen funktioniert - die meisten Dinge, die bei Mäusen helfen, Krankheiten zu beseitigen, funktionieren nicht oder nur annähernd so gut wie bei Mäusen, wenn sie funktionieren Leute werden vor Gericht gestellt. Khalili ist jedoch optimistisch, da die Strategie nicht auf zellulären Signalwegen beruht, die sich zwischen Mäusen und Menschen unterscheiden: "Wir zielen auf ein Virus ab, und das Virus ist das Problem", sagt er.

Wenn die Behandlung die hohen Hürden klinischer Studien und der Zulassung durch die Food and Drug Administration überwindet, hofft Khalili, dass es einfach sein wird, sie zu verabreichen, weshalb sie während der Tierversuche mit intravenösen Injektionen gearbeitet haben. »Wir denken nur an die Anwendung. Wir versuchen sicherzustellen, dass die Anwendung sehr einfach ist und Sie kein High-Tech-Krankenhaus benötigen “, sagt er.

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